این دارو نخستین داروی خوراكی بیماری اس ام ای در جهان بوده و با فاصله كمی بعد از ورود به بازارهای جهانی وارد ایران شده است.
بنابر اعلام انجمن اس ام ای (SMA) ایران، سعید اعظمیان - مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران با اعلام ورود اولین محموله داروی ریسدیپلام (Risdiplam) با نام تجاری اِوریسدی (Evrysdi) تولید شركت دارویی رش سوئیس در روز شنبه (15مرداد) از طریق گمرك فرودگاه امام خمینی (ره) به كشور، گفت: این دارو نخستین داروی خوراكی بیماری اس ام ای در جهان بوده و با فاصله كمی بعد از ورود به بازارهای جهانی توسط شركت بهستان دارو وارد ایران شده است كه بزودی و با نظارت و همكاری وزارت بهداشت در دسترس بیماران اس ام ای قرار می‌گیرد.

وی با این توضیح كه در حال حاضر بیش از پنج هزار بیمار اس ام ای در دنیا از این دارو استفاده می‌كنند، افزود: این دارو در سال 2020 تایید سازمان غذا و داروی آمریكا (FDA) و در سال 2021 تایید آژانس دارویی اروپا (EMA) را دریافت كرده است و سازمان غذا و داروی ایران نیز این دارو را در سال 1400 و به فاصله كمتر از یكسال از تاییدیه‌های بین‌المللی، تایید كرد و امروزه این داروی درمانی خوراكی در بیش از 86 كشور مورد تایید است.

اعظمیان با اعلام اینكه بر اساس تازه‌ترین اطلاعات انجمن اس ام ای ایران، هم اكنون 609 بیمار مبتلا به اس ام ای در كشور ثبت شده‌اند، ادامه داد: بیماری اس ام ای یا آتروفی عضلانی-نخاعی یك بیماری ژنتیكی پیش‌رونده و نادر بوده و شایع‌ترین علت ژنتیكی مرگ نوزادان است كه از هر 11 هزار نوزاد متولد شده در دنیا، یك نفر به این بیماری مبتلا است و با تصمیم وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو برای مجوز ورود این دارو به كشور، برای نخستین بار نویدبخش درمان بیماران مبتلا به اس ام ای شده است.

وی گفت: بیماری اس ام ای در اثر حذف یا جهش در یك ژن خاص رخ می‌دهد كه در نتیجه آن پروتیئن اس ام ان (SMN) كاربردی در سطح بدن كاهش یافته و عملكرد عضلات در همه نواحی و ارگان‌های بدن تحلیل می‌رود، كه خوشبختانه با مصرف خوراكی و روزانه این داروی جدید به تامین و بالا نگه داشتن سطح این پروتئین در سیستم اعصاب مركزی و محیطی كمك می‌شود و بر اساس مطالعات انجام گرفته مصرف این دارو موجب بهبود شرایط عضلانی و حركتی بیماران خواهد شد.

مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران همچنین گفت: این دارو برای بیماران اتروفی عضلانی نخاعی با سن دو ماه به بالا تاییدیه مصرف دارد و سازمان غذا و داروی آمریكا به تازگی استفاده از این دارو را در نوزادان زیر دو ماه نیز تایید كرده است.

وی یادآور شد: داروی اِوریسدی توسط چهار مطالعه اصلی بر روی بیش از 450 بیمار مورد بررسی قرار گرفته است. این تعداد از بیماران شركت‌كننده در مطالعه دارو، بیشترین تعداد افراد شركت‌كننده در مطالعات بیماری اس ام ای است. افراد شركت‌كننده در این مطالعات شامل افراد مبتلا به اس ام ای از بدو تولد تا سن 60 سالگی بوده‌اند.

اعظمیان ادامه داد: در این مطالعات ایمنی و اثربخشی دارو در بیماران تازه متولد شده بدون علامت كه با تست ژنتیك تشخیص داده شده‌اند، افراد مبتلا به همه تایپ‌های بیماری اس ام ای ، و افرادی كه قبلا از داروی‌های دیگری استفاده نموده‌اند مورد بررسی قرار گرفته است. اثربخشی داروی Evrysdi در بهبود شاخص‌های كیفیت زندگی بیماران از جمله نشستن بدون كمك، بلع غذا و كاهش نیاز به بستری شدن در بیمارستان، و همچنین بهبود توانایی‌های حركتی دیگر به اثبات رسیده است.